幹細胞療法真的可以治療多發性硬化症嗎？
Jan. 31. 2020
(圖片來源：Freepik)
蔡清標 北投健康醫院院長
台北榮總 振興醫院 兼任 主任醫師
數據統計，全球有230萬人患有多發性硬化症。這是一種常見的中樞神經脫髓鞘疾病，多發性硬化症患者大腦脊髓神經會出現多發性炎性脫髓鞘斑，且發病部位、程度不盡相同。常見症狀包括視力模糊、極度疲勞、部分或完全癱瘓等等，主要病因是由於免疫系統出現異常，攻擊人體自己的中樞神經系統（大腦、脊髓和視覺神經）。發病初期，患者大腦會出現發炎反應，並會伴隨惡化、復發等嚴重進展。
最近根據英國每日郵報（Daily Mail）報導，多發性硬化症患者Eric Thompson在進行造血幹細胞（Haematopoietic Stem Cells）治療數天後， Eric Thompson從輪椅上站了起來，並且能夠正常走路。這項治療成功，讓病程進展嚴重的多發性硬化症患者燃起一線希望。
Eric Thompson所接受的這種療法名為自身造血幹細胞移植療法（AHSCT），進行這種療法，首先要從患者骨髓或者血液中抽取幹細胞培養，患者先進行一個療程的高劑量化療，削弱自身免疫系統的功能後，再把患者的幹細胞被注入到患者體內，重新啟動患者身體的免疫系統。
據英國癌症研究中心數據顯示，自體幹細胞移植以往被用作治療多種類型癌症，包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等，目前用自身造血幹細胞移植治療多發性硬化症或許言之過早。但研究者們表示這種療法具有極大的前景，經過這種療法治療的患者，非但疾病的復發率降低，患者恢復也比較穩定，甚至某些患者的殘障症狀也獲得改善。然而英國多發性硬化症協會也強調，這種療法並不適用於每一名患者，而且這種療法或許尚有潛在風險。
目前一系列利用自身造血幹細胞移植來治療多發性硬化症的療法正在進行，包括2015年3月進行的ASTIMS試驗，這項試驗對21名復發緩解型多發性硬化症患者以及進展型多發性硬化症患者（患者殘障一直退化）進行研究；相比較利用藥物mitoxantrone治療的患者而言，接受自身造血幹細胞移植療法的患者疾病的復發率明顯下降。很多接受自身造血幹細胞移植療法的患者都表現出非常正面的結果，患者表示他們的多發性硬化症症狀得到了明顯改善和逆轉，而且MRI掃描結果也顯示患者神經系統並未再出現疾病復發的證據，所有的臨床試驗結果都將於2017年進行公布，很多患者目前都期待積極性數據能早日公布。然而研究者表示，某些接受自身造血幹細胞移植療法的患者可能會出現嚴重的副作用，比如血小板減少症、嗜中性白血球減少症、感染以及肝臟毒性表現，其中兩名患者還併發嚴重危脅生命的一些狀況，包括出現敗血症、嚴重感染、骨髓幹細胞移植成活率低以及治療完全失敗等情況。
渥太華大學副教授Harold Atkins博士和渥太華醫院著名神經病學家Mark S. Freedman 博士(曾來過台灣演講過幾次) 帶領團隊開創了另一種治療新思路「免疫調節和自體造血幹細胞移植」（immunoablation and autologous hematopoietic stem cell transplantation ，IAHSCT）。他們最新臨床試驗的研究成果顯示，經由抑制並重新啟動免疫系統來治療多發性硬化症，獲得了突破性進展。經過自體造血幹細胞移植的多發性硬化症患者，他們疾病復發率和疾病活動性出現明顯變化，其中大約70%的患者都表現出了疾病進展完全停止的跡象。
這種治療方案，首先患者必須服用特殊藥物誘導自身造血幹細胞從骨髓中轉移至血液中。隨後從血液中採集造血幹細胞純化並冷凍。然後進行高劑量的化療藥物清除病變的免疫系統。最後再將幹細胞移植入患者體內，生出一個新的免疫系統，不再攻擊自己的中樞神經系統。再生的免疫體系能夠清除早期患者大腦中所有的炎症病灶，並維持一段時間的監控功能，對病情實現持久的控制。這一臨床試驗首次對多發性硬化症患者炎症實現了完全、長期地抑制。
共24名急性復發型多發性硬化患者參加了臨床試驗，並在治療後持續觀察了4至13年（平均6.7年）。其中，僅有一位患者在化療後因為肝功能衰竭、菌血症而去世。其餘23名患者在接受治療後都存活，且迄今沒有出現過病情復發。在治療之前，這些患者平均每1.2年復發一次。這一創新方案將化療、幹細胞移植結合起來，成功治療了23名急性多發性硬化症患者，將他們的大腦病變、復發率近乎控制為零。臨床Ⅱ期的結果顯示，23名治療後存活的患者中有8名已經7年多時間沒有出現過復發，這是目前所有其他治療無法達到的成果。
此外，接受治療的患者大腦中沒有再出現活躍的炎症病變。他們不需要再服用控制病情的常用藥物。70%的患者病情得到了完全的控制。40%的受試對象包括視力喪失、肌肉無力、身體失衡等在內的症狀出現減緩和逆轉。
通常，大腦萎縮的平均速度常常用於衡量多發性硬化症病情發展。接受治療後，患者大腦的平均萎縮速度恢復至正常水平。其中一些患者甚至已經重新開始了正常的生活，包括工作、上學、結婚、生子。
Freedman教授表示，這種治療方法主要適用於早期患者。儘管目前的臨床試驗規模相對較小，但是成功率較高，且相比於任何已有治療手段，它的預後效果最佳。但是，這一治療手段相對較複雜，只有在多發性硬化症治療、幹細胞移植領域有著豐富經驗的專家和醫生才能操作。
但是，研究人員謹慎表示，這種新療法不能被過度使用。它存在一定的副作用和風險，而且僅僅只適合小部分多發性硬化症患者。對於那些因為多發性硬化已經出現嚴重神經症狀的患者而言，這種治療方案並不建議。
